Aktualności prawnicze, kwiecień 2021

Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

1 marca 2021 r. Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt Planu dla Chorób Rzadkich. Dokument ten przedstawia planowane działania w obszarze chorób rzadkich na lata 2021-2023. Projekt został wpisany do wykazu prac legislacyjnych Rady Ministrów. Poniżej omawiamy część zaproponowanych w dokumencie rozwiązań.



Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich (dalej: „Plan”) to dokument mający na celu przedstawienie rozwiązań, które usprawnią system opieki zdrowotnej oraz zabezpieczą ponad 2 miliony pacjentów  cierpiących na choroby rzadkie w Polsce.

Zadaniem powołanego przez Ministra Zdrowia Zespołu do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich było przygotowanie procedur i środków w zakresie ich diagnostyki i leczenia  celem dostosowania ich do unijnych standardów, zapewnienia dostępności wysokiej jakości innowacyjnych świadczeń zdrowotnych, a także szerzenia wiedzy o chorobach rzadkich zarówno wśród pracowników służby zdrowia jak i społeczeństwa.

Planowane liczne zmiany w tym obszarze ochrony zdrowia zostały pogrupowane w sześciu głównych kategoriach tj.:

  • utworzenie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (dalej: OECR);
  • poprawa diagnostyki chorób rzadkich;
  • polepszenie dostępności do leków i środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich;
  • utworzenie Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich (dalej: PRChRz);
  • wprowadzenie paszportu pacjenta z chorobą rzadką;
  • opracowanie Platformy Informacyjnej „Choroby Rzadkie”.

Jednym z najważniejszych z wyżej wskazanych obszarów jest przedstawienie szeregu propozycji zmian legislacyjnych, zwłaszcza w Ustawie o refundacji[1], zmierzających do zwiększenia dostępności do leków i środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich.

Podstawową zmianą, jednocześnie stanowiącą bazę dla dalszych rozwiązań wskazanych w Planie, jest wprowadzenie do Ustawy o refundacji definicji choroby rzadkiej oraz leków przeznaczonych do terapii chorób rzadkich.

W celu poprawy dostępu pacjentów do takich leków zaproponowano aby przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych dla leków stosowanych w chorobach rzadkich brać pod uwagę nie tylko klasyczną analizę HTA, ale również wielokryterialną analizę decyzyjną MCDA, która wykorzystywana byłaby komplementarnie w stosunku do standardowej oceny HTA.  W Planie przewidziano również wprowadzenie szczególnego dla leków stosowanych w chorobach rzadkich progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY), ponieważ obecny próg często uniemożliwia objęcie leku refundacją, pomimo jego skuteczności.

W Planie znalazła się również propozycja wypracowania i stosowania instrumentów dzielenia ryzyka (RSS), które umożliwiałyby powiązanie efektów terapii z refundacją. W tym aspekcie postulowane jest wprowadzenie przepisów, na podstawie których możliwa byłaby korekta czasu trwania decyzji refundacyjnej (skrócenie lub wydłużenie okresu jej obowiązywania) z uwagi na niespełnienie lub spełnienie prognozowanych założeń efektywności danej technologii medycznej, a także rozłożenie płatności w czasie uzależnione od osiąganych efektów zdrowotnych.

Kolejnym z projektowanych rozwiązań jest ustanowienie uproszczonej procedury wnioskowania o refundację leków o niewielkim wpływie na budżet płatnika publicznego, co w konsekwencji skróci czas  wydania decyzji refundacyjnej. W przypadku takich produktów leczniczych wniosek, obok analizy klinicznej obejmowałby analizę wpływu na budżet wraz z uzasadnieniem ceny, zamiast klasycznej analizy ekonomicznej. Równocześnie w przypadku leków o niskiej cenie i ugruntowanej pozycji terapeutycznej, dla których koszty sporządzenia dokumentacji aplikacyjnej przekraczałyby koszty refundacji (np. w rocznym rozrachunku), wnioskowanie o objęcie leku refundacją oparte byłoby, jak wskazano w Planie, jedynie na podstawie opinii Konsultanta Krajowego w części klinicznej i prostej symulacji wydatków płatnika.

Proponowanym ułatwieniem jest również zniesienie obowiązku dołączania do wniosku refundacyjnego dowodu dostępności leku w obrocie, natomiast podmiot odpowiedzialny  zobowiązany byłby do złożenia oświadczenia o zapewnieniu dostępności leku po uzyskaniu pozytywnej decyzji refundacyjnej.

Plan zakłada także wdrożenie dwutorowej procedury „wczesnego dostępu” do leków. Chodzi tutaj o tzw. Compassionate Use (CU), czyli możliwość stosowania leku jeszcze przed uzyskaniem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu oraz Programy Wczesnego Dostępu (PWD, Early Access Programs), które w założeniu będą dotyczyły leków w trakcie rejestracji lub już zarejestrowanych, który nie uzyskały jeszcze decyzji refundacyjnej.

Zastosowanie leku w ramach CU miałoby być uzależnione od decyzji Ministra Zdrowia podjętej w oparciu o uprzednią opinię URPL przy wsparciu AOTMiT, wydawanej na wniosek podmiotu odpowiedzialnego. Przedmiotowa decyzja wydawana byłaby na czas precyzyjnie określony, dla konkretnej grupy pacjentów wskazanej we wniosku.

Jak podkreślono w Planie, w ramach określenia zasad realizacji PWD, niezbędne będzie uzgodnienie pomiędzy Ministrem Zdrowia a podmiotem odpowiedzialnym protokołu PWD, który będzie weryfikowany przez AOTMiT w zakresie przydatności danych dla procedury refundacyjnej.

Zarówno w przypadku CU jak i PWD planowane jest wprowadzenie obowiązku zbierania danych o stosowaniu leku w ramach praktyki klinicznej, których wyniki będą następnie wykorzystywane w procesie podejmowania decyzji refundacyjnej.

Należy mieć na uwadze, że powyższe formy „wczesnego dostępu” nie będą traktowane jako klasyczne formy refundacji, z uwagi na ich finansowanie przez podmiot odpowiedzialny.

Zaproponowane w Planie rozwiązania zakładają także zapewnienie pacjentom dostępu do bezpłatnych objawowych i wspomagających leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich. W tym celu planowana jest nowelizacja art. 14 ust. 1 pkt 1 Ustawy o refundacji, poprzez rozszerzenie stanów chorobowych, w których leki są refundowane z kategorią odpłatności „bezpłatnie” o  „chorobę rzadką”.

Postulowane jest także opracowanie procedury wprowadzania na listę refundacyjną leku we wskazaniach nieobjętych Charakterystyką Pr0duktu Leczniczego, ale wykorzystywanych w leczeniu pacjentów z chorobami rzadkimi.

Zmiany mają również objąć działania nakierowane na  poprawę dostępności leków i  środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego sprowadzanych w ramach importu docelowego. W tym zakresie planowana jest zmiana obecnie obowiązujących przepisów w zakresie wiążącego charakteru oceny AOTMiT co do zasadności wydania zgody na refundację. Brak związania Ministra Zdrowia taką oceną, w przypadku rekomendacji negatywnej, nadal będzie umożliwiał finansowanie takich produktów ze środków publicznych.

Drugim z kluczowych obszarów działań przewidzianych Planem jest powołanie OECR. Ich celem będzie poprawa dostępu pacjentów z chorobami rzadkimi do wielodyscyplinarnej, kompleksowej opieki medycznej, zgodniej z aktualnym stanem wiedzy medycznej i postępem technologicznym.

Kolejnym istotnym działaniem będzie wdrożenie środków umożliwiających  poprawę diagnostyki chorób rzadkich. W tym celu, planowane jest wprowadzenie rozwiązań, dzięki którym możliwe będzie finansowanie ze środków publicznych nowoczesnych wieloskalowych badań genomowych oraz wysokospecjalistycznych niegenetycznych badań labolatoryjnych, stanowiących uzupełnienie dla badań genetycznych.

Uzupełnieniem powyższych propozycji, zapewniającym ich efektywność, a zarazem stanowiących kolejne narzędzia w diagnostyce i terapii chorób rzadkich będzie utworzenie:

  • Rejestru Chorób Rzadkich, jako systemu powołanego do ich monitorowania;
  • Paszportu Pacjenta z Chorobą Rzadką, umożliwiającego uzyskanie przez takich pacjentów opieki medycznej odpowiadającej ich indywidualnym potrzebom;
  • Platformy Informacyjnej Chorób Rzadkich, jako źródła wiedzy naukowej, medycznej oraz organizacyjnej w zakresie chorób rzadkich na obszarze RP.

Komentarz DBS:

Zaprezentowane w Planie propozycje licznych zmian legislacyjnych, mających na celu zapewnienie dostępności do refundowanych leków stosowanych w chorobach rzadkich to niewątpliwie pozytywne rozwiązanie dla pacjentów zmagających się takimi chorobami. Większość rozwiązań jest postulowana przez interesariuszy już od wielu lat. Co ważne, część z nich jak np. uregulowanie compassionate use czy zniesieniu wymogu przedstawienia dowodu dostępności leku w obrocie w chwili składania decyzji refundacyjnej, mogłoby dotyczyć nie tylko leków stosowanych w chorobach rzadkich, ale wszystkich produktów leczniczych.

Przewidziane w Planie rozwiązania w przypadku wprowadzenia ich w życie w sposób zdecydowanie bardziej kompleksowy uregulowałyby kwestię terapii stosowanych w chorobach rzadkich niż zeszłoroczna Ustawa o Funduszu Medycznym. Uzupełniłyby one również luki prawne chociażby poprzez wprowadzenie ustawowej definicji chorób rzadkich.

W naszej ocenie należy śledzić dalsze losy projektu Planu, a następnie wdrożenia zmian legislacyjnych opartych na jego założeniach.

 Andrzej Siwiec, radca prawny

Katarzyna Bajer, aplikant radcowski

[1] Ustawa z dnia z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów (t. j. Dz. U z 2021 r., poz. 523)